Исследование Cincinnati Children’s привело к одобрению нового препарата от гиперэозинофильного синдрома

Исследование Cincinnati Children’s привело к одобрению нового препарата от гиперэозинофильного синдрома

После двух десятилетий исследований группы редких заболеваний, называемых гиперэозинофильным синдромом, в Медицинском центре детской больницы Цинциннати, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило препарат Нукала (меполизумаб) для лечения пациентов с гиперэозинофильным синдромом.

Гиперэозинофильный синдром, также известный как ГЭК, представляет собой опасную для жизни группу заболеваний крови, связанных с высоким уровнем эозинофилов, типа белых кровяных телец, играющих важную роль в иммунной системе. Со временем эти чрезмерно высокие уровни эозинофилов попадают в ткани и органы и вызывают их повреждение. До сих пор для снижения уровня эозинофилов и предотвращения повреждения органов применялись высокие дозы кортикостероидов. Однако вспышки болезней все равно случаются, и эти вспышки болезней причиняют опасный вред организму.

FDA сообщило в пресс-релизе от 25 сентября, что агентство одобрило применение препарата Нукала (меполизумаб) для пациентов старше 12 лет с ГЭК на шесть месяцев или дольше без какой-либо другой идентифицируемой причины заболевания, не связанной с кровью.

Мы, сотрудники Cincinnati Children’s, добились успеха, так как в течение двух десятилетий добивались этого от имени пациентов посредством наших исследований «.

Марк Ротенберг, доктор медицинских наук, директор отделения аллергии и иммунологии и Центра эозинофильных заболеваний Цинциннати в Детском Цинциннати

«Мы специализируемся на эозинофильных нарушениях, и это большой прорыв для пациентов», — добавил Ротенберг, который принимал участие в соответствующих трансляционных исследованиях и клинических испытаниях меполизумаба, предшествовавших утверждению FDA. «Людям с редкими заболеваниями нужно по-настоящему бороться за улучшенные методы лечения и их одобрение на этикетках, а это долгий путь».

Меполизумаб, биологическое антитело, блокирующее фактор роста эозинофилов IL-5, было одобрено в качестве лекарства от астмы в 2015 году.

Одобрение FDA для лечения гиперэозинофильного синдрома означает, что «пациенты с ГЭК имеют вариант лечения, который уменьшит их вспышки болезни и улучшит здоровье без существенных побочных эффектов этого лекарства», — сказал Ротенберг.

Ротенберг фокусирует исследования своей лаборатории на выяснении механизмов аллергических реакций, особенно в тканях слизистой оболочки, таких как желудочно-кишечный тракт и легкие.

Поддержка исследований Ротенберга включала финансирование со стороны Campaign Urging Research for Eosinophilic Diseases (CURED), которая приветствовала новости об одобрении FDA нового использования меполизумаба.

«Это решение так много значит для пациентов и их семей», — сказала Эллин Кодрофф, основательница и директор Campaign Urging Research for Eosinophilic Diseases. «Наличие одобрения FDA позволяет пациентам позволить себе этот препарат со страховым покрытием, что дает надежду на лучшую и более долгую жизнь. CURED очень гордится тем, что собрала и пожертвовала миллионы долларов на финансирование трансляционных исследований, лежащих в основе обоснования применения интерлейкинов для лечения эозинофильных состояний, таких как меполизумаб. делает. Это продолжающееся исследование в поддержку неудовлетворенных потребностей при редких эозинофильных заболеваниях меняет жизнь «.

 

Ротенберг начал исследовать эозинофилы, будучи докторантом Гарвардского университета в 1990-х годах. Именно тогда он показал участие IL-5 в заболеваниях человека и его влияние на эозинофилы.

В Cincinnati Children’s Ротенберг вместе с другими исследователями со всего мира предоставил доказательства того, что эозинофилы являются провоспалительными клетками, участвующими в аллергических заболеваниях. Ротенберг и его коллеги внесли свой вклад в обоснование нацеливания на эозинофилы, включая проведение клинических исследований у пациентов с различными эозинофильными расстройствами.

В 2008 году Ротенберг возглавил международную группу исследователей для проведения рандомизированного клинического испытания, которое доказало способность меполизумаба снижать пероральные дозы стероидов у пациентов с ГЭК

Несмотря на достижение основной конечной точки исследования, FDA ужесточило критерии одобрения меполизумаба, сказал Ротенберг. Потребовалось дополнительное десятилетие исследований, чтобы в конечном итоге удовлетворить требования FDA, сфокусированные на клинической пользе меполизумаба в этой редкой популяции.

Как описано в недавней публикации в Journal of Allergy and Clinical Immunology результатов рандомизированного плацебо-контролируемого исследования фазы 3 с участием подростков и взрослых пациентов с HES, изучающего эффективность и безопасность. меполизумаба, меполизумаб снижает количество обострений ГЭК. В исследовании приняли участие 108 пациентов из 39 центров и 13 стран.

Клиническое исследование проводилось при поддержке GlaxoSmithKline. Основополагающие исследования лаборатории CURED в Ротенберге были поддержаны Национальными институтами здравоохранения, организацией Campaign Urging Research for Eosinophilic Diseases (CURED), благотворительным фондом Sunshine и его сторонниками Дениз и Дэвидом Баннингом.

Николай Сидоренко

Похожие записи

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *